Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 10/03/2021)
Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est important dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 10/03/2021)
" Compte tenu :
- de la qualité peu robuste de la démonstration de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole,
- de l’absence d’évaluation de la qualité de vie et,
- du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves),
- des incertitudes sur le maintien de l’efficacité et de son effet sur le pronostic ainsi que des incertitudes sur le profil de tolérance au long cours de l’avapritinib,
la Commission considère qu’en l’état actuel des connaissances, AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA). "

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.