Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu modéré (date de l'avis 10/07/2024)
Le service médical rendu par AYVAKYT 25 mg (avapritinib), comprimés pelliculés, est modéré dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 10/07/2024)
Compte-tenu :
• d’une démonstration de la supériorité d’AYVAKYT (avapritinib) par rapport au placebo, administrés en association aux meilleurs soins de soutien sur :
• la variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (la différence absolue = -6,43 points, IC95%= [-10,90, -1,96], p =0,003),
• les cinq critères de jugement secondaires hiérarchisés, notamment le pourcentage des patients ayant une réduction >= 50 % du TSS ISM-SAF (24,8 % dans le groupe avapritinib 25 mg versus 9,9 % dans le groupe placebo, OR = 3,10, IC95%= [1,24 .8,64]), p=0,005),
et malgré :
• la pertinence clinique limitée de la différence observée entre le groupe avapritinib et le groupe placebo, en termes de variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (-6 points de score TSS ISM-SAF mesuré sur une échelle de 110 points),
• l’absence de corrélation établie entre les critères de jugement secondaires concernant les biomarqueurs et la réponse clinique (taux de tryptase sérique, la réduction de la fraction de l'allèle variant KIT D816V et la réduction des mastocytes dans la moelle osseuse),
• l’absence de comparaison lors du suivi supplémentaire de près d’un an (partie 3 de l’étude),
• le caractère exploratoire des données de qualité de vie,
• le profil de tolérance essentiellement marqué par la survenue de réactions anaphylactiques, qui sont également des manifestations fréquentes de la mastocytose systémique indolente.
• les données de tolérance limitées en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 2 ans.

la Commission considère que AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 2.2).

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.