Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 10/05/2023)
Le service médical rendu par ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), solution pour perfusion, est important uniquement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) :
• chez les patients présymptomatiques et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2,
• avec un diagnostic clinique de SMA de type 1
• avec un diagnostic clinique de SMA de type 2.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 10/05/2023)
Patients ayant une SMA de type 2
ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique, excluant SPINRAZA (nusinersen) et EVRYSDI (risdiplam).

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.