Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu modéré (date de l'avis 02/09/2025)
Le service médical rendu par WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, est modéré dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*). ;

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 02/09/2025)
Compte tenu :
• de la démonstration de la supériorité de l’éplontersen versus placebo, issue de l’étude NEURO-TTRansform, une étude de phase III, randomisée, en ouvert, sur la variation de concentration sérique de la transthyrétine, la variation du score mNIS+7,
• de la démonstration d’une amélioration de la qualité de vie, évaluée par le score de qualité de vie Norfolk QOL-DN, en tant que co-critère de jugement principal de l’étude NEURO-TTRansform,
• du design de l’étude et de ses limites méthodologiques, à savoir une comparaison indirecte du groupe éplontersen à un groupe placebo historique externe issu de l’étude Neuro-TTR qui était l’étude pivot de l’inotersen [TEGSEDI], qui atténuent la portée des résultats d’efficacité obser-vés,
• de l’absence de comparaison disponible versus un comparateur cliniquement pertinent, alors qu’une comparaison directe versus ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen) ou VYNDAQEL (tafamidis) ou indirecte robuste méthodologiquement versus AMVUTTRA (vutrisi-ran) aurait pu être envisagée,
• de la durée limitée de l’étude, à 18 mois, qui ne permet pas de s’assurer du maintien de l’efficacité dans cette pathologie chronique,
• du profil de tolérance de l’éplontersen qui semble favorable, avec un recul limité à 18 mois,
la Commission considère que WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo pré-rempli, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 2.2).

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.