Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 23/09/2020)
Le service médical rendu par VYNDAQEL (tafamidis) est important dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique important (date de l'avis 23/09/2020)
" Prenant en compte :
• la démonstration dans une étude clinique de bonne qualité méthodologique (phase III, randomisée en double-aveugle) de la supériorité du tafamidis (20 mg et 80 mg) par rapport au placebo, chez les patients ayant une amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie en termes de :
o mortalité toutes causes confondues à 30 mois avec un HR = 0,70 IC95 % [0,51 .0,96] p=0,0259 et fréquence d’hospitalisation pour cause cardiovasculaire sur 30 mois RR = 0,68 IC95 % [0,56 .0,81] p<0,0001 (critères de jugement principal),
o test de marche de 6 min et de qualité de vie évaluée par le questionnaire de Kansas City sur la cardiomyopathie (critères de jugement secondaires hiérarchisés).
• le profil de tolérance satisfaisant du tafamidis,
• le besoin médical majeur dans cette maladie grave,

la Commission considère que VYNDAQEL apporte une amélioration du service médical rendu (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes ayant une amylose à transthyrétine héréditaire avec cardiomyopathie. "

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.