Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 09/10/2024)
Le service médical rendu par VOYDEYA 50 mg et 100 mg (danicopan), comprimé pelliculé, est important uniquement « en association avec le ravulizumab ou l’eculizumab dans le traitement des patients adultes atteints d’HPN présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois ».

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique modéré (date de l'avis 09/10/2024)
Compte tenu :
• de la démonstration de la supériorité de VOYDEYA (danicopan) en add-on d’un inhibiteur du C5 (ravulizumab ou eculizumab) versus la poursuite d’un inhibiteur du C5 seul sur l’amélioration du taux d'hémoglobine et sur la réduction des besoins transfusionnels à 12 semaines, chez des adultes atteints d’HPN présentant une anémie hémolytique résiduelle après au moins 6 mois de traitement par un inhibiteur du complément C5,
• de la pertinence clinique de ces critères d’évaluation et de la quantité d’effet importante observée,
Et malgré :
• l’absence de données comparatives au-delà de 12 semaines dans un contexte de maladie chronique avec un traitement possiblement à vie, afin de pouvoir évaluer le maintien des bénéfices et le profil de tolérance du danicopan à long terme ainsi que son impact sur la survenue des événements thrombotiques, principale cause de décès des patients,
• l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie des patients,
• l’absence de données comparatives robustes versus le la Commission considère que VOYDEYA 50 mg et 100 mg (danicopan), comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) en association avec le ravulizumab ou l’eculizumab dans le traitement des patients adultes atteints d’HPN pré-sentant une anémie hémolytique symptomatique après traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois, au même titre qu’ASPAVELI (pegcetacoplan).

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.