Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 21/06/2023)
Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 21/06/2023)
Compte tenu :
• des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme,
• des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie,
• des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie,
• de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques,
• de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales,
• de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci,
• d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste,
• de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion,
mais prenant compte :
• la gravité de la maladie,
• le besoin médical partiellement couvert,
la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.