Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 06/09/2023)
Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 06/09/2023)
Compte tenu :
• des données d’efficacité issues d’une étude mono-bras en ouvert comparative versus groupe contrôle externe placebo ayant suggéré une supériorité du ravulizumab en termes de réduction du risque de poussée (critère de jugement principal), de taux annualisé de poussées et sur l’indice d’effort à la marche, avec toutefois de nombreuses limites associées à la méthodologie de cette étude (critères d’inclusion différents entre les deux groupes, hétérogénéité des deux populations, suivi différents, biais de sélection) .
• de l’absence de bénéfice démontré sur l’invalidité et sur la qualité de vie des patients .
• du profil de tolérance connu du ravulizumab mais avec toutefois des cas d’infections à méningocoque ayant été rapportés au cours de l’étude concernée .
• des incertitudes qui persistent sur l’efficacité et la tolérance au long cours ainsi que sur la durée de traitement optimale .
• des incertitudes sur la stratégie d’utilisation en l’absence de comparaison versus les traitements de fond utilisés en pratique, notamment le rituximab en première intention et l’eculizumab pour lequel une comparaison était possible en l’absence de développement concomitant .

la Commission considère qu’ULTOMIRIS (ravulizumab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.