Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 08/03/2023)
Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est important uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 08/03/2023)
" Compte-tenu :
¿ de la démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo en termes de :
• variation moyenne des moindres carrés du score total MG-ADL entre l’inclusion et la semaine 26 (critère de jugement principal) avec une quantité d’effet toutefois modeste en deçà du seuil de pertinence clinique de 2 points : différence de -1,6 (0,49) point (IC95% = [-2,6 . -0,7], p = 0,0009)
• sur les deux critères de jugement secondaires hiérarchisés :
- variation moyenne des moindres-carrés du score QMG total entre l’inclusion et la semaine 26 avec une différence de -2,0 (0,59) points . (IC95% = [-3,2 . -0,8], p = 0,0009)
- pourcentage de répondeurs cliniques (réduction = 5 points du score QMG total) entre l’inclusion et la semaine 26 : 30,0 % versus 11,3 % . OR = 3,35 . (IC95% = [1,44 . 7,78], p = 0,0052).
mais au regard :
¿ de l’absence de démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo sur la qualité de vie, critère pourtant pertinent dans cette maladie,
¿ des incertitudes sur l’efficacité à long terme,
¿ de l’absence de comparaison versus rituximab ou eculizumab alors que celles-ci étaient possibles . ainsi que l’absence de comparaison versus efgartigimod alfa en raison d’un développement concomitant,
la Commission considère que ULTOMIRIS (ravulizumab), en addition au traitement standard incluant les immunosuppresseurs de première ligne, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique de traitement des patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques, excluant le rituximab et les traitements immunosuppresseurs de 2ème ligne et plus avec AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*) (SOLIRIS [eculizumab] et VYVGART [efgartgimod alfa]). "

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.