Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 22/07/2020)
Le service médical rendu par TRECONDI (tréosulfan) en association avec la fludarabine est important chez les patients adultes ainsi que chez les patients pédiatriques (âgés de plus d’un mois) atteints de pathologies malignes comme traitement de conditionnement préalable à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 22/07/2020)
" Compte tenu :
- de la démonstration de la non-infériorité du tréosulfan par rapport au busulfan, tous deux en association à la fludarabine, sans démonstration de supériorité, sur le taux de survie sans évènement à 2 ans (critère de jugement principal), bien que l’étude soit associée à plusieurs limites méthodologiques,
- de l’absence de donnée robuste permettant de conclure à une amélioration de la survie globale, de la qualité de vie ou à une meilleure tolérance de l’association tréosulfan-fludarabine par rapport à l’association busulfan-fludarabine,
la Commission considère que TRECONDI en association avec la fludarabine n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport au busulfan en association avec la fludarabine comme traitement de conditionnement préalable à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH) chez les patients adultes atteints de pathologies malignes.

Compte tenu :
- des données d’efficacité et de tolérance issues d’une étude de phase II descriptive non comparative ayant inclus 70 patients pédiatriques et montré un taux d’absence de mortalité à J100 après la greffe de 98,6% (IC90% = [93,4 . 99,9]) (critère de jugement principal),
- de l’absence de donnée comparative et robuste sur l’amélioration de la survie globale et de donnée sur la qualité de vie,
- de l’absence de donnée de comparaison du tréosulfan aux protocoles de conditionnements actuellement disponibles en pédiatrie,
la Commission considère que TRECONDI en association avec la fludarabine n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique comme traitement de conditionnement préalable à une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH) chez les patients pédiatriques âgés de plus d’1 mois atteints de pathologies malignes. "

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.