Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 14/02/2024)
Le service médical rendu par TAKHZYRO (lanadelumab), 150 mg solution pour injection en seringue préremplie est important dans la prévention des crises récurrentes d’angiooedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans. ;

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 14/02/2024)
Compte tenu :
• de l’efficacité suggérée de TAKHZYRO (lanadelumab) dans une étude de phase III non comparative portant sur 21 patients d’âge médian 8,7 ans (avec une majorité de patients (81 %) âgés de 6 ans à moins de 12 ans) sur une durée significative de 52 semaines, avec une réduction importante du nombre de crises par mois, passant de 1,8 à 0,08, soit une réduction de 94,8 %, et du nombre de crises graves, passant de 1,27 à 0,08 soit une réduction de 96,8 %,
• avec un profil de tolérance marqué essentiellement par des douleurs au site d’injection, des abrasions cutanées et des céphalées, et qui apparait similaire à celui observé chez les patients plus âgés,
• de la praticité d’emploi de TAKHZYRO (lanadelumab) avec une administration par voie sous-cutanée toutes les 2 à 4 semaines, au regard de l’alternative CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase), qui s’administre par voie IV tous les 3 à 4 jours,
• mais de l’absence de comparaison versus le comparateur cliniquement pertinent CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase), alors qu’une telle comparaison était envisageable,
la Commission considère que TAKHZYRO (lanadelumab), 150 mg apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement préventif des crises d’angioedème héréditaire chez les patients âgés de 6 ans à 11 ans.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.