Guide Médicaments
Efficacité réelle des médicaments prescrits
Le Guide Médicaments publie les avis officiels de la Commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) concernant le Service Médical Rendu (SMR) des médicaments depuis 2002.
2 critères sont pris en compte : le SMR, qui considère l'intérêt du médicament dans l'absolu et l'ASMR qui considère ce qu'il apporte de plus par rapport aux autres médicaments existants.
(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)
Service médical rendu important (date de l'avis 22/07/2020) Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2.
Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)
(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)
progrès thérapeutique modéré (date de l'avis 22/07/2020) " Compte tenu : - de données suggérant une modification de l’histoire naturelle de la maladie issues d’une étude de phase 2, non comparative chez des enfants pré-symptomatiques avec 2 à 3 copies du gène SMN2 notamment en termes : • de survie sans ventilation (critère de jugement principal) pour 21 des 25 patients, • de survie (pour la totalité des 25 patients à un âge médian de 26 mois), • d’acquisition des fonctions motrices telles que la capacité à s’asseoir sans support pour la totalité de ces enfants . - du recul à un âge médian de 34,8 mois montrant une évolution de ces enfants plus favorable qu’en l’absence de traitement, mais sans guérison de la maladie, - du besoin médical non couvert ou partiellement couvert (via l’ATU de cohorte ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) réservée aux patients ayant une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN22) dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q des nourrissons et enfants au stade pré-symptomatique, Et malgré : - l’absence d’analyse robuste avec un appariement par rapport aux enfants d’une même fratrie, ce qui ne permet pas d’estimer précisément la quantité d’effet,
la Commission considère que SPINRAZA (nusinersen) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2. "
Important :
Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.
Service médical rendu important (date de l'avis 22/07/2020)
progrès thérapeutique modéré (date de l'avis 22/07/2020)