Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu insuffisant (date de l'avis 24/04/2024)
Le service médical rendu par SOLIRIS (eculizumab) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de la myasthénie acquise généralisée (MAg) réfractaire chez les enfants âgés de 6 ans et plus présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRach).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique important (date de l'avis 22/03/2023)
Compte tenu :
• du besoin médical partiellement couvert dans une maladie grave engageant le pronostic vital en l’absence de traitement,
• des données cliniques ayant montré dans 4 études de phase II non comparatives réalisées sur de faibles effectifs de patients enfants, adolescents et adultes ayant un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) :
• un pourcentage important à la semaine 26 de patients sans signe de MAT (microangiopathie thrombotique), avec une normalisation des paramètres hématologiques et rénaux, et le maintien des réponses cliniques à long terme,
• la réduction du recours à la plasmathérapie et à la dialyse dans l’ensemble de ces études,
malgré l’absence de données sur la qualité de vie des patients, alors que celle-ci est fortement impactée dans cette maladie,
• du fait que SOLIRIS (eculizumab) reste le traitement de référence du SHUa en l’absence d’étude comparative versus le ravulizumab (ULTOMIRIS),

la Commission considère que SOLIRIS 300 mg (eculizumab), solution à diluer pour perfusion, apporte toujours une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) qui com-prend ULTOMIRIS (ravulizumab).

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.