Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 05/11/2025)
Le service médical rendu par REBLOZYL 25 mg et 75 mg (luspatercept), poudre pour solution injectable, dans le cadre de l’extension d’indication est important uniquement dans « le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire chez les adultes naïfs d’agents stimulants l’érythropoïèse (ASE) avec sidéroblastes en couronne et sans délétion 5q ».

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 05/11/2025)
Compte tenu :
• des données disponibles issues de l’étude de phase III démontrant la supériorité du luspatercept versus époétine alfa en termes d’indépendance transfusionnelle à court terme (24 semaines),
• de la pertinence clinique de ce critère et du bénéfice observé,
et malgré :
• le caractère ouvert de l’étude,
• l’absence de démonstration d’un bénéfice sur la qualité de vie et sur la fatigue, principal symptôme responsable du handicap fonctionnel,
• le profil de tolérance du luspatercept globalement moins favorable que celui de l’époétine alfa,
• l’absence de données comparatives robustes sur la durée de réponse et l’hémoglobinémie,
• les incertitudes sur le maintien de l’efficacité à long terme, de même que sur les critères cliniques d’intérêt tels que la survie des patients et la progression de la maladie,

la Commission considère que REBLOZYL (luspatercept) apporte une amélioration mineure du service médical rendu (ASMR IV) par rapport aux agents de stimulation de l’érythropoïèse (thérapie à base d’EPO) dans le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un SMD de risque très faible, faible et intermédiaire, chez les adultes naïfs d’agents de stimulation de l’érythropoïèse avec sidéroblastes en couronne et sans délétion 5q.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.