Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 17/07/2019)
Le service médical rendu par RAVICTI est important dans l’extension d’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 17/07/2019)
" Compte tenu :
- des données descriptives de l’étude réalisée chez l’enfant âgé de 0 à 2 ans
- des études comparatives mettant en évidence la non-infériorité de RAVICTI versus AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*)ONAPS (phénylbutyrate de sodium) en termes de contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l’enfant âgé de plus de 2 mois et l’adulte,
- de son profil de tolérance chez l’enfant de 0 à 2 mois,
- du besoin médical dans cette maladie rare et grave,
la Commission considère que RAVICTI n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*)ONAPS comme traitement adjuvant, pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l’urée (urea cycle disorders, UCDs), impliquant un déficit en carbamyl-phosphate synthase I (CPS), ornithine carbamoyltransférase (OTC), argininosuccinate synthétase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) ou en ornithine translocase (syndrome de l’hyperornithinémie-hyperammoniémie-homocitrullinurie, HHH) qui ne peuvent pas être pris en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés. "

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.