Guide Médicaments - Retour à la page d'accueil
Guide Médicaments - Retour à la page d'accueil
Guide des Démarches - Votre département - Guide des Hôpitaux et cliniques - Guide des Maternités - Guide Médicaments - Guide des Lycées
Guide Tourisme France - Guide Baignades - Guide Campings - Guide Automobiles Anciennes - Journées du Patrimoine : CONSULTER

Démarches - Tourisme - Patrimoine - Automobiles : CONSULTER

Guide Médicaments
Efficacité réelle des médicaments prescrits

Le Guide Médicaments publie les avis officiels de la Commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) concernant le Service Médical Rendu (SMR) des médicaments depuis 2002.

2 critères sont pris en compte : le SMR, qui considère l'intérêt du médicament dans l'absolu et l'ASMR qui considère ce qu'il apporte de plus par rapport aux autres médicaments existants.

Accueil lettre O retour Orfadin
Accueil lettre O retour Orfadin
Guide Médicaments



 

Orfadin 2 mg, gélule

Fiche d'identité

Orfadin 2 mg, gélule


Laboratoire : Swedish Orphan Biovitrum International Suede
Forme : gélule
Présentation : 1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) de 60 gélule(s)
Date de commercialisation : 21/02/2005

Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu faible (date de l'avis 21/07/2021)
La Commission considère que le service médical rendu par ORFADIN (nitisinone) est faible dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 21/07/2021)
Compte tenu :
- de l’histoire naturelle de l’alcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*) et visant à prévenir l’accumulation d’acide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie,
- de la démonstration de l’efficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux d’AHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé,
mais considérant :
- la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux d’AHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées,
- l’absence de données robustes documentant l’efficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de l’alcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la maladie,
- l’absence de données robustes sur la qualité de vie, particulièrement altérée dans cette maladie,
la Commission considère qu’ORFADIN (nitisinone), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle de l’adulte atteint d’alcaptonurie.


* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.


 


Accueil lettre O retour Orfadin
Accueil lettre O retour Orfadin

 
Guide des Démarches - Votre département - Guide des Hôpitaux et cliniques - Guide des Maternités - Guide Médicaments - Guide des Lycées
Guide Tourisme France - Guide Baignades - Guide Campings - Guide Automobiles Anciennes - Journées du Patrimoine : CONSULTER

Démarches - Tourisme - Patrimoine - Automobiles : CONSULTER