Guide Médicaments
Efficacité réelle des médicaments prescrits
Le Guide Médicaments publie les avis officiels de la Commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) concernant le Service Médical Rendu (SMR) des médicaments depuis 2002.
2 critères sont pris en compte : le SMR, qui considère l'intérêt du médicament dans l'absolu et l'ASMR qui considère ce qu'il apporte de plus par rapport aux autres médicaments existants.
(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)
Service médical rendu faible (date de l'avis 18/10/2023) Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif
Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)
(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)
progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 18/10/2023) Compte tenu du fait que : • POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa, • le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable, • le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante, la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).
Important :
Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.
Service médical rendu faible (date de l'avis 18/10/2023)
progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 18/10/2023)