Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu faible (date de l'avis 23/11/2022)
Le service médical rendu par NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) est faible dans le traitement des formes tardives de la maladie de Pompe.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 23/11/2022)
" Prenant en compte :
? les résultats d’une étude démontrant la non infériorité, mais pas la supériorité, de NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa) en termes de bénéfice transitoire sur le critère de jugement cliniquement pertinent fonctionnel, à savoir la CVF évaluée après 49 semaines de traitement chez des patients naïfs de tout traitement par enzymothérapie,
? les incertitudes sur l’efficacité au long terme de NEXVIADYME (avalglucosidase alfa),
? le profil de tolérance de NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) qui apparait favorable,
la Commission considère que NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe.

Prenant en compte :
? les données disponibles exploratoires, majoritairement non comparatives, issues d’une étude de phase II multi-cohortes, portant sur des patients atteints de forme infantile de la maladie (qui est une forme plus grave de la maladie que la forme tardive) qui ont montré une stabilisation des paramètres cardiaques ou musculaires, une absence de dégradation, alors que ces pa-tients étaient préalablement traités par alglucosidase alfa et présentaient un déclin ou une ré-ponse insuffisante sous ce premier traitement,
? l’absence de données quant à l’évolution à plus long terme des atteintes cardiaques, muscu-laires et neurologiques provoquant à terme un handicap, et sur la survie globale des patients .
? la gravité de cette forme de la maladie de Pompe et le besoin médical partiellement couvert,
? le profil de tolérance de NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) qui apparait favorable dans la population pédiatrique,
la Commission considère que NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe. "

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.