Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 29/05/2024)
Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 29/05/2024)
Compte tenu :
• de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d’argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l’ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans),
• du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité,
• de l’absence de démonstration d’un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l’atteinte neurocognitive ou motrice,
• des résultats exploratoires sur l’allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d’argininémie,
• des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie,
la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.