Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu modéré (date de l'avis 20/05/2026)
Le service médical rendu par KOSELUGO 10 mg et 25 mg (sélumétinib), gélule, est modéré dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1). ;

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 20/05/2026)
Compte tenu :
• du besoin médical partiellement couvert chez l’adulte,
• de la démonstration dans l’étude de phase III KOMET, réalisée chez 145 adultes atteints de neurofibromatose de type 1 ayant des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopé-rables :
• de la supériorité du sélumétinib par rapport au placebo sur le taux de réponses objectives au cycle 16 (réponses partielles + réponses complètes) : 19,7 % vs 5,4 %, soit une différence de 14,3 % en faveur du sélumétinib (IC95% = [3,8 . 25,8] . p = 0,0112), mais sans observation de réponses complètes,
• de l’absence différence significative entre le sélumétinib et le placebo pour le 1er critère de jugement secondaire hiérarchisé (variation moyenne par rapport à l’inclusion du score PAINS-pNF liée aux NFP cibles au cycle 12), évaluant la diminution de la douleur, symptôme majeur dans cette affection,
• de l’absence de données robustes sur la qualité de vie des patients, or celle-ci est particulière-ment altérée en cas de NFP volumineux,
• du profil de tolérance du sélumétinib chez l’adulte cohérent avec celui précédemment observé chez l’enfant, marqué notamment par des événements indésirables gastro-intestinaux, cutanés et par la nécessité d’une surveillance régulière, en particulier des fonctions cardiaque et oculaire,
• de l’absence de comparaison du sélumétinib au mirdamétinib, du fait d’un développement concomitant, ce qui ne permet pas de hiérarchiser ces 2 anti-MEK 1 et 2 entre eux, bien que le sélumétinib dispose de données d’un meilleur niveau de preuve chez l’adulte (étude KOMET comparative versus placebo) que le mirdamétinib (étude ReNeu non comparative),

la Commission considère que KOSELUGO 10 mg et 25 mg (sélumétinib), gélule, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise en charge des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.