Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu faible (date de l'avis 22/07/2026)
Le service médical rendu par KANUMA 2 mg/ml (sébélipase alfa) est faible dans le traitement des autres formes de LAL. ;

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 22/07/2026)
Compte tenu :
• Des données initialement évaluées par la Commission, bien que très partielles, montrant une possible amélioration de l’atteinte hépatique et lipidique des patients traités par sébélipase alpha issus d’une étude LAL-CL02,
• Des résultats avec un recul supplémentaire de 4 ans dans l’étude LAL-CL02, confirmant le même bénéfice sur les critères intermédiaires d’atteintes hépatiques et lipidiques,
• Des nouvelles données issues de l’étude LAL-CL06, de phase II, de tolérance, avec des résultats de biopsie chez des enfants à l’inclusion, qui semblent attester d’une amélioration de ce paramètre cliniquement pertinent, bien que la qualité de la démonstration ne permette pas d’établir ce bénéfice avec certitude,
• Des résultats de données en vie réelle, issues d’un registre international et des données du SNDS, qui ne permettent pas d’établir clairement un bénéfice pour les patients dans la forme tardive,
• D’un profil de tolérance avec un recul supplémentaire ne mettant pas en évidence de nouveau signal, marqué principalement par le risque d’immunisation,
La Commission considère que KANUMA (sébélipase alfa), 2mg/ml en solution à diluer pour perfusion, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des autres formes de déficit en LAL.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.