Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 05/05/2021)
Le service médical rendu par ISTURISA (osilodrostat) est important dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique mineur (date de l'avis 05/05/2021)
" Compte tenu de :
- la démonstration de la supériorité de l’osilodrostat versus placebo avec 77 % de répondeurs sur le critère de normalisation du cortisol libre urinaire dans le groupe osilodrostat et 8 % dans le groupe placebo, soit un OR = 43,4 (IC95%= [7,06 . 343,19] . p>0,001) à 12 semaines, dans une étude de phase III, multicentrique, en double aveugle chez des patients ayant la maladie de Cushing, majoritairement en échec de la chirurgie,
- d’une démonstration obtenue uniquement sur un critère de jugement biologique et sur une courte durée, dans un contexte d’évolution lente de cette maladie polymorphe, ce qui rend le choix du critère de jugement acceptable
- l’absence de données versus les comparateurs cliniquement pertinents actuels, dans un contexte où cette comparaison n'était pas réalisable,
et malgré :
- l’absence de données sur un critère de jugement clinique pertinent,
- l’absence de données robustes sur la qualité de vie, dans cette maladie avec un impact notable sur celle-ci, ce qui est regrettable,
- le recul limité sur la tolérance et du risque important identifié au PGR (plan de gestion des risques) sur l’allongement de l’intervalle QT,
- le besoin médical partiellement couvert par les alternatives disponibles,
la Commission considère qu’ISTURISA (osilodrostat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), comme les spécialités à base de kétoconazole et métyrapone, dans la stratégie thérapeutique actuelle. "

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.