Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu insuffisant (date de l'avis 01/12/2021)
La Commission considère que le service médical rendu par EPIDYOLEX (cannabidiol) est INSUFFISANT pour justifier de la prise en charge par la solidarité nationale chez les autres patients du périmètre de l’extension d'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*) correspondant aux patients âgés de 2 ans et plus avec épilepsie non pharmacorésistante atteints
de crises d’épilepsie associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 01/12/2021)
Compte-tenu :
− de la démonstration de la supériorité du cannabidiol par rapport au placebo, en traitement adjuvant, dans une étude randomisée en double-aveugle, sur un critère de jugement
principal restreint de variation de la fréquence totale des crises d’épilepsie associées à la STB à court terme (16 semaines), critère de jugement principal, avec une quantité d’effet modeste (différence médiane de -30,1% chez des patients ayant un nombre médian de 54 à 61 crises par mois à l’inclusion), dans un contexte de pharmacorésistance élevée
− du besoin médical important, en raison des alternatives limitées dans cette maladie rare, mais au regard :
− de l’absence de différence statistiquement significative démontrée par rapport au placebo sur le pourcentage de patients présentant une réduction d’au moins 50 % du nombre de
crises), critère de jugement secondaire hiérarchisé pertinent,
− de l’absence de donnée robuste sur la qualité de vie, particulièrement impactée dans cette maladie,
− de l’absence de donnée d’efficacité et de tolérance du cannabidiol à long terme, notamment en termes d’impact sur la détérioration neurocognitive et le développement psychomoteur des patients, dans le cadre d’une maladie au long cours,
la Commission considère qu’EPIDYOLEX (cannabidiol) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des crises d’épilepsie pharmacorésistantes associées à la sclérose tubéreuse de Bourneville, chez les patients de 2 ans et plus.

* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.