Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu important (date de l'avis 28/05/2025)
Le service médical rendu par ASPAVELI (pegcetacoplan) 1 080 mg, solution pour perfusion, est important uniquement dans « le traitement des patients adultes atteints d’HPN présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois ».

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique modéré (date de l'avis 28/05/2025)
Compte tenu1 :
• de la démonstration de la supériorité d’ASPAVELI (pegcetacoplan) par rapport à la poursuite de l’eculizumab sur l’amélioration du taux d'hémoglobine à 16 semaines chez des patients avec une hémoglobine < 10,5 g/dl après au moins 3 mois de traitement par eculizumab à dose stable,
• de la quantité d’effet importante démontrée sur ce critère pertinent, avec une différence de +3,84 g/dl en faveur du pegcetacoplan,
et malgré :
• l’absence d’analyse de supériorité disponible sur le critère du recours aux transfusions du fait de l’interruption de l’analyse hiérarchique en amont, seule la non-infériorité ayant été démontrée sur ce critère,
• l’absence de données comparatives à long terme, permettant notamment d’évaluer l’impact du pegcetacoplan en comparaison à l’eculizumab sur la survenue des événements thrombotiques, principale cause de décès des patients,
• la survenue plus fréquente d'hémolyses graves (4,9 % vs 2,6 % au cours de la période randomisée) ou ayant conduit à l'arrêt du traitement (7,3 % vs 0) dans le groupe pegcetacoplan après passage de l’éculizumab au pegcetacoplan,
• l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie des patients,

la Commission considère qu’ASPAVELI (pegcetacoplan) 1 080 mg, solution pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des patients adultes atteints d’HPN présentant une anémie hémolytique symptomatique après traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois, au même titre que FABHALTA (iptacopan) et VOYDEYA (danicopan).

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.