Guide Médicaments
Efficacité réelle des médicaments prescrits
Le Guide Médicaments publie les avis officiels de la Commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) concernant le Service Médical Rendu (SMR) des médicaments depuis 2002.
2 critères sont pris en compte : le SMR, qui considère l'intérêt du médicament dans l'absolu et l'ASMR qui considère ce qu'il apporte de plus par rapport aux autres médicaments existants.
Translarna 250 mg, granulés pour suspension buvable
Service Médical Rendu (SMR)
(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)
Service médical rendu faible (date de l'avis 23/10/2019) Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).
Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)
(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)
progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 23/10/2019) " Compte tenu : des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative, de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA, des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle, de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique, du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable, du besoin médical identifié mal couvert, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support. "
* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché. Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM). L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.
Important :
Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.