Guide Médicaments

Le Guide Médicaments publie les avis officiels de la Commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) concernant le Service Médical Rendu (SMR) des médicaments depuis 2002.

2 critères sont pris en compte : le SMR, qui considère l'intérêt du médicament dans l'absolu et l'ASMR qui considère ce qu'il apporte de plus par rapport aux autres médicaments existants.


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Translarna 250 mg, granulés pour suspension buvable

Fiche d'identité

Translarna 250 mg, granulés pour suspension buvable

Laboratoire : Ptc Therapeutics International Irlande

Forme : granulés pour suspension buvable

Présentation : 30 sachet(s) aluminium

Date de commercialisation : 31/07/2014

Service Médical Rendu (SMR)

(intérêt clinique du médicament permettant son remboursement)

Service médical rendu faible (date de l'avis 05/07/2017)
Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l'AMM (Autorisation de Mise sur le Marché*).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

(progrès qu'apporte ce nouveau médicament par rapport à des traitements déjà existants)

progrès thérapeutique inexistant (un produit qui n'apporte pas de progrès thérapeutique ne peut être inscrit au remboursement que s'il apporte une économie dans les coûts de traitement) (date de l'avis 05/07/2017)
" Au vu des données disponibles et compte tenu :
• du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent,
• de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo,
• des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III,
• de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche,
la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes. "


* AMM : Autorisation de Mise sur le Marché.
Pour être commercialisée, un médicament doit obtenir d'abord une autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique, d’efficacité et de sécurité, dans l’indication revendiquée.

Important :

Ne modifiez pas ou n'arrêtez pas votre traitement sans l'avis de votre médecin.

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